Text Link
Nov 24, 2021

Más cerca de los pacientes apoyando el Día Mundial de la Distrofia Miotónica

Arthex Biotech es una spin-off de la Universidad de Valencia que está desarrollando tratamientos avanzados con RNA contra enfermedades genéticas.
Nuestro equipo tiene una gran experiencia en el descubrimiento de fármacos y en el estudio de los mecanismos de patogénesis de enfermedades neuromusculares.

Nuestro principal objetivo es encontrar tratamientos efectivos para necesidades médicas insatisfechas. El principal objetivo de la empresa en cual centra todos sus esfuerzos es desarrollar un tratamiento basado en RNA antisentido para el tratamiento de la Distrofia Miotónica de tipo 1 (DM1).

Gracias a nuestra colaboración con diversas asociaciones de pacientes como la MDF (en USA), ASEM y BENE (en España) y Euro-Dyma (en Europa) y a su esfuerzo en la organización de jornadas informativas hemos podido mantener informados a los pacientes de nuestros resultados y nuestros planes de desarrollo. Sin embargo, necesitamos abrir un canal de comunicación más fluido con los protagonistas de esta historia, los pacientes que sufren la Distrofia Miotónica y sus parientes más cercanos. Así que, nos propusimos realizar algunas encuestas entre los pacientes que quisieran colaborar, para conocer sus necesidades.

Estas encuestas las promocionamos en nuestras redes sociales, en la web de la empresa, en LinkedIn, en los grupos que forman los pacientes en Facebook. Tratamos de hacer todo lo posible para darle visibilidad, ya que queríamos acercarnos a cuantos más pacientes mejor. Todavía recordamos la ilusión con la que leímos la primera respuesta de uno de estos pacientes.

No hay que olvidar que los principales protagonistas de esta historia son los pacientes que sufren de Distrofia Miotónica y sus familiares más cercanos, pues son el 96,6 % de todos los que han respondido nuestras encuestas. Según lo reflejado por los pacientes en estas encuestas, en los pacientes de DM1, los síntomas musculares como la miopatía, la miotonía y la atrofia son los más limitantes en su día a día. Según nos han comentado muchos de los pacientes la afección muscular tiene una gran impacto en su día a día, desde algo tan sencillo como es abotonarse una camisa o abrir una botella, hasta presentar una gran dificultad de movilidad. Todas las respuestas recopiladas refuerzan nuestra idea de que el desarrollo de una terapia dirigida fundamentalmente al músculo, para los pacientes de DM1, tendrá un importante efecto en sus vidas y nos ha ayudado mucho a confiar en nuestro trabajo desde Arthex.

Arthex Biotech está desarrollando el ATX-01 que es un nuevo fármaco, basado en una terapia anti-miR dirigida al tratamiento de la DM 1. La diana principal de este nuevo fármaco es el músculo, cuyo mecanismo de acción está basado en la modificación de la expresión génica mediante oligonucleótidos antisentido que se unen a microRNA.

Gracias a la información proporcionada por los pacientes podremos definir nuestra estrategia clínica centrándonos en evaluar mejoras de actividad que sean clínicamente relevantes. Poco a poco estamos más cerca de poder ayudar a un montón de gente que padece esta enfermedad rara, gracias al ATX-01.

Desde el equipo de Arthex nos hemos propuesto estar cada vez más cerca de nuestros pacientes y que ellos sean el centro de nuestra investigación. Recordar que en esta comunidad ¡No estáis luchando solos!

Continue reading